1月4日晚，在華廈眼科醫院集團醫教研戰略發(fā)展研討會(huì )上，華廈眼科醫院集團與從事精準醫療專(zhuān)業(yè)化診斷的廈門(mén)艾德生物醫藥科技股份有限公司、從事視網(wǎng)膜疾病基因療法技術(shù)開(kāi)發(fā)與引進(jìn)的廈門(mén)繼景生物技術(shù)有限責任公司簽署了三方戰略合作協(xié)議，三者將強強聯(lián)合、深入合作，開(kāi)展眼遺傳病基因治療藥物的研發(fā)。
 

 

　　華廈眼科董事長(cháng)蘇慶燦（中），艾德生物醫藥董事長(cháng)鄭立謀（左），繼景生物創(chuàng )始人兼CEO龐繼景（右）簽署協(xié)議

 

　　在中國眼科界 工程院院士謝立信，國際眼科科學(xué)院院士、廈門(mén)大學(xué)附屬廈門(mén)眼科中心總院長(cháng)黎曉新，國際眼科科學(xué)院院士、華廈眼科醫院集團專(zhuān)家委員會(huì )主席趙堪興，亞洲干眼協(xié)會(huì )主席、教育部“長(cháng)江學(xué)者”特聘教授劉祖國，廈門(mén)眼科中心及華廈眼科醫院集團的學(xué)科帶頭人、高層領(lǐng)導的見(jiàn)證下，華廈眼科醫院集團在轉化醫學(xué)、打造視網(wǎng)膜遺傳病基因治療產(chǎn)業(yè)鏈方面又邁進(jìn)了一步。

 

　　世界基因治療專(zhuān)家坐鎮   眼遺傳病患者重燃希望

 

　　遺傳性視網(wǎng)膜疾病是一類(lèi)臨床上危害最嚴重的遺傳性致盲疾病，主要由基因突變導致。面對這類(lèi)眼病，傳統治療方法常常束手無(wú)策。一直以來(lái)國際上尚無(wú)有效的治療藥物。國內也缺乏對其了解的專(zhuān)家。很多患者余生唯有在慢慢失明和已經(jīng)失明中度過(guò)。

 

　　2017年7月廈門(mén)大學(xué)附屬廈門(mén)眼科中心引進(jìn)世界基因治療知名專(zhuān)家、中國視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)軍人物、美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系教授龐繼景，擔任轉換醫學(xué)研究所常務(wù)副所長(cháng)。國內終于有世界級的基因專(zhuān)家了，患者反映強烈，半年來(lái)，來(lái)自全國各地的一千多位眼遺傳病患者聯(lián)系龐教授要做遺傳咨詢(xún)，其中200余位患者目前已經(jīng)獲得了診斷。
 

 

　　另一大利好消息是，1個(gè)月前，美國FDA批準了的第一個(gè)真正意義上的基因治療藥物L(fēng)uxturna，用于治療RPE65基因突變導致的Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病。這意味著(zhù)針對其他突變基因導致的遺傳眼病藥物也將會(huì )陸續獲批上市。龐教授在美國時(shí)，是多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員之一，并且獲得多項世界性突破。他也是目前中國 一個(gè)全面參與雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）基因治療臨床試驗的專(zhuān)家。

 

　　有了基因治療的藥物和專(zhuān)家，使原本無(wú)藥可治、無(wú)專(zhuān)家可看的遺傳眼病患者在廈門(mén)眼科中心看到了治愈的希望。

 

　　價(jià)格高昂患者“望洋興嘆”   華廈眼科將造基因治療產(chǎn)業(yè)鏈

 

　　1月3日，美國基因治療公司正式公布了LCA2的基因治療藥物L(fēng)uxturna的價(jià)格為85萬(wàn)美元，約550萬(wàn)元人民幣！如此高昂的價(jià)格，意味著(zhù)大多數LCA2患者還是無(wú)法得到治療。其實(shí)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物的生產(chǎn)成本并不是很高。但因為研發(fā)費用高，病人少，所以造成了藥價(jià)偏高。龐繼景教授認為，“如何降低研發(fā)費用，開(kāi)發(fā)出讓中國患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務(wù)。”

 

　　接下來(lái)，華廈眼科醫院集團將以廈門(mén)為大本營(yíng)，依托廈門(mén)眼科中心遺傳眼病診療中心收集臨床患者，依托廈門(mén)眼科中心轉換醫學(xué)研究所做科研開(kāi)發(fā)，依托繼景生物公司做商業(yè)平臺，借助艾德生物醫藥（股票代碼：300685）的資金投入和在基因檢測方面的核心競爭力，打造基因治療的產(chǎn)業(yè)鏈，使中國患者在國內能用更低的價(jià)格獲得治療。

 

　　鑒于基因療法價(jià)格昂貴，患者的復明需求又特別強烈，華廈眼科醫院集團特別設立了“福建省華廈光明基金會(huì )”，將給予部分貧困患者予一定的補助。

 

　　推動(dòng)轉化醫學(xué)發(fā)展  實(shí)現基礎研究臨床化產(chǎn)品化

 

　　借助此次三方合作，將龐教授近20年來(lái)的基礎研究轉化為基因治療藥物，是廈門(mén)眼科中心轉換醫學(xué)研究所創(chuàng )新發(fā)展的重要舉措。
 

 

　　蘇慶燦董事長(cháng)強調，雖然中國的科研人員在國際上發(fā)表了不少文章，但是真正實(shí)現轉化的很少。在轉化醫學(xué)時(shí)代，即使是科研創(chuàng )新、技術(shù)創(chuàng )新“敢為天下先”，但如果將研究成果束之高閣，也不能說(shuō)是完成了創(chuàng )新工作。未來(lái)醫學(xué)能否取得突破性進(jìn)展，有賴(lài)于重大科技創(chuàng )新成果迅速轉化為提升人民群眾健康水平的技術(shù)與產(chǎn)品。

 

　　為推動(dòng)轉化醫學(xué)發(fā)展，華廈眼科醫院集團斥巨資將在五緣灣新院區設立廈門(mén)眼科中心轉換醫學(xué)研究所，規模超過(guò)3000平方米，由我國著(zhù)名的眼底病專(zhuān)家、博士生導師、廈門(mén)眼科中心總院長(cháng)黎曉新教授領(lǐng)銜。研究所除了引進(jìn)遺傳病專(zhuān)家龐繼景教授擔任常務(wù)副所長(cháng)，還計劃引進(jìn)眼科學(xué)、病理學(xué)等方面著(zhù)名專(zhuān)家，創(chuàng )新研究模式，將研究所逐漸發(fā)展成為有國際影響力的科研創(chuàng )新平臺和人才培養基地，進(jìn)一步推動(dòng)集團形成以轉化型醫學(xué)為主導的視覺(jué)科學(xué)研究和以疑難眼病診治為中心的臨床研究基地。