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遺傳性紅綠色盲的基因治療現狀

時(shí)間：2018-08-27 16:43來(lái)源：廈門(mén)眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導讀】紅綠色盲是人色盲的主要類(lèi)型，傳統治療方法如佩戴有色鏡等均無(wú)法從根本上治愈色盲。伴隨著(zhù)基因技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因療法已經(jīng)越來(lái)越多地用于眼科遺傳性疾病的治療。

　　紅綠色盲是人色盲的主要類(lèi)型，傳統治療方法如佩戴有色鏡等均無(wú)法從根本上治愈色盲。伴隨著(zhù)基因技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因療法已經(jīng)越來(lái)越多地用于眼科遺傳性疾病的治療。
 
　　廈門(mén)眼科中心遺傳眼病咨詢(xún)門(mén)診龐繼景教授指出，“目前，已經(jīng)發(fā)現了293種遺傳性視網(wǎng)膜疾病的致病基因，其中256種已完成功能鑒定。”
 
　　研究結果證實(shí)，在隱性遺傳性視網(wǎng)膜疾病中，通過(guò)基因療法補充缺失功能蛋白可以恢復原細胞的相關(guān)生理功能。基于基因治療的確切效果和安全性，Leber先天性黑蒙等疾病的基因治療已進(jìn)入I/II期臨床試驗，目前由CNGB3基因突變引起的全色盲1型及全色盲2型(CNGA3突變)正在開(kāi)展臨床試驗，藍色單色視臨床試驗也將很快展開(kāi)。
 
　　龐繼景教授表示，未來(lái)中國色盲相關(guān)的基因治療，也可遵循這樣由罕見(jiàn)而嚴重的全色盲逐步向較常見(jiàn)的紅綠色盲發(fā)展的策略，循序漸進(jìn)地展開(kāi)。同時(shí)，基因治療的基礎研究主要集中于如何提高病毒載體的轉染效率、尋找更合適的給藥途徑以及明確基因治療對色覺(jué)功能影響的具體機制。
 
　　隨著(zhù)基因診斷技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因治療將從根本上治愈越來(lái)越多的眼科遺傳性疾病。

         咨詢(xún)熱線(xiàn)：0592-2112111

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